Alzheimer

tupungato/iStock by means of Getty Visuals

Het uitlezen van gegevens in het midden- en laatstadium van de afgelopen jaren voor de therapie van Alzheimer had een soortgelijk thema: Falen.

Bijna al deze kandidaten hebben één ding gemeen: ze richten zich op het verminderen van bèta-amyloïde plaque in de hersenen waarvan wordt gedacht dat het een rol speelt bij de geheugenroofziekte.

Het thema van amyloïde-concentrating on verliest echter stoom, zoals blijkt uit de toenemende mislukkingen. De meest recente was in juni, toen Roche (OTCQX:RHHBY) rapporteerde dat crenezumab de cognitieve achteruitgang niet vertraagt ​​of verhindert bij mensen met een genetische mutatie die vroege Alzheimer veroorzaakt.

Roche (OTCQX:RHHBF) zal naar verwachting ook fase 3-gegevens vrijgeven in excess of een andere kandidaat, gantenerumab bij vroege Alzheimer, in het vierde kwartaal. Gantenerumab, internet als crenezumab, zijn beide gericht op amyloïde.

Het falen van crenezumab kwam na de flop van Biogen’s Aduhelm (aducanumab). Hoewel het in 2021 goedkeuring kreeg, hebben de Centers for Medicare & Medicaid Companies in april de dekking van de behandeling ernstig beperkt vanwege de slechte werkzaamheid. Het is ook een therapie die gericht is op amyloïden.

Eli Lilly (NYSE:LLY) ontwikkelt donanemab, hoewel de medicijnfabrikant pas medio 2023 in excess of fase 3-gegevens zal beschikken. Fase 2-gegevens toonden echter een statistisch significante vertraging van klinische progressie en een vermindering van amyloïde plaque.

Lilly’s (LLY) andere kandidaat voor de ziekte van Alzheimer, solanezumab, faalde in drie fase 3-onderzoeken. Het monokolonale antilichaam werkt doorway zich te binden aan bèta-amyloïde peptiden en vervolgens plaque uit de hersenen te spoelen.

Biogen (NASDAQ:BIIB) en lover Eisai (OTCPK:ESALY) hopen ook dat hun amyloïde-plaque gericht op monoklonaal antilichaam lecanemab het beter zal doen dan aducanumab. Ze voltooiden in mei een voortschrijdende indiening bij de Fda.

Veel andere bedrijven zijn echter gericht op kandidaten die zich niet richten op bèta-amyloïde plaque.

In termen van kandidaten in een laat stadium, is een van de meest veelbelovende — en controversiële — die bij deze rekening earlier simufilam van Cassava Sciences (NASDAQ:SAVA). In tegenstelling tot de meeste andere therapieën voor de ziekte van Alzheimer die in ontwikkeling zijn, wordt simufilam oraal toegediend. Het bedrijf zegt dat het medicijn werkt doorway de normale vorm en functie van veranderd filamine A, een steigereiwit, in de hersenen te herstellen.

Gegevens van verschillende onderzoeken zijn echter onder vuur komen te liggen en een wetenschappelijk tijdschrift heeft vijf reports over simufilam, geschreven door een Cassava (SAVA) -adviseur, ingetrokken. Lane Simonian, een Alzheimer-onderzoeker en In search of Alpha-bijdrager, merkte op dat beleggers moeten wachten achieved het kopen van aandelen in Cassava (SAVA) en dat er waarschijnlijk betere behandelingen voor de ziekte van Alzheimer zijn.

Anavex Lifetime Sciences Corp. (AVXL) heeft ANAVEX2-73 (blarcamersine), een orale oplossing die zich ook in een laat stadium van ontwikkeling bevindt. Het medicijn activeert de Sigma-1-receptor, waarvan bekend is dat het een rol speelt bij het reguleren van neurodegeneratie. Doorway dit te doen, kan het de verkeerde vouwing van eiwitten minimaliseren en oxidatieve strain in hersencellen verminderen.

Topline-gegevens van een fase 2b/3-onderzoek worden verwacht in H2 2022.

Hoewel Anavex (AVXL) was omlaag ~43% in H1 stelt Lane Simonian dat het werkingsmechanisme van blarcamesine het onderscheidt van andere kandidaten en veelbelovend is.

Alector (ALEC) heeft ALN002 dat gericht is op TREM2, een gen dat instructies geeft voor het maken van de eiwit-triggerende receptor die op myeloïde cellen wordt aangetroffen. ALN002 werkt doorway de TREM2-signalering te verbeteren en de microglia-activiteit te verbeteren.

Alector (ALEC) werkt samen fulfilled AbbVie (ABBV) aan de fase 2-kandidaat.

Het bedrijf ontwikkelt ook AL001 om genetisch gestuurde progranulinedeficiënties aan te pakken, waarvan wordt gedacht dat het een oorzaak is van frontotemporale dementie en een risicofactor voor aandoeningen zoals de ziekte van Alzheimer. Voor deze kandidaat werkt het samen met GlaxoSmithKline (GSK).

In maart sneed Stifel Alector (ALEC) af om te stoppen fulfilled kopen, en uitte voorzichtigheid about AL001.

Buntanetap (voorheen ANVS401), nog een ander oraal medicijn voor de ziekte van Alzheimer, bevindt zich in fase 2 van de ontwikkeling van Annovis Bio (ANVS). Het werkt door neurotoxische eiwitten te remmen die zenuwcellen doden. In research bij mensen en dieren heeft het het vermogen aangetoond om de niveaus van amyloïde bèta-precursoreiwit en amyloïde bèta, tau/fosfo-tau en α-synucleïne te verlagen.

In fase 2a-onderzoeken bleek de kandidaat veilig te zijn en de juiste farmacokinetische niveaus te bereiken, die aan beide primaire eindpunten voldeden. Daarnaast werd ook verbetering in cognitie gezien.

AC Immune (ACIU) heeft twee Alzheimer-kandidaten in de kliniek: het anti-tau-antilichaam semorinemab in fase 2 en het anti-pTau-vaccin ACI-35.030. De eerste is een partnerschap aangegaan fulfilled Roche’s (OTCQX:RHHBY) Genentech-eenheid, terwijl de laatste satisfied Johnson & Johnson’s (JNJ) Janssen-divisie is.

Semorinemab kreeg in november 2021 een tegenslag te verwerken nadat het een van zijn co-primaire eindpunten in een fase 2-onderzoek experienced gemist. AC Immune (ACIU) zag echter positieve tussentijdse resultaten voor ACI-35.030 in een fase 1b/2a-studie fulfilled oudere patiënten achieved vroege ziekte van Alzheimer in februari 2021.

Acumen Prescription drugs (ABOS) verdient aandacht voor ACU193. Hoewel internet in fase 1, werkt de kandidaat anders dan andere therapieën voor de ziekte van Alzheimer als een monoklonaal anti-amyloïde-beta-oligomeer (AβO) antilichaam. Het bedrijf prijst dat het daardoor een beter veiligheidsprofiel heeft, evenals het potentieel voor cognitieve verbetering en ziektevertraging.

HC Wainwright startte onlangs het aandeel fulfilled een koopadvies, satisfied een opwaarts potentieel van meer dan 200%.

Athira’s Pharma’s (ATHA) fosgonimeton (ATH-1017) is ontworpen om de activiteit van hepatocytgroeifactor en zijn receptor, Satisfied, die tot expressie worden gebracht in het centrale zenuwstelsel, te vergroten. Guys denkt dat dit de gezondheid en functie van de hersenen bevordert.

In juni meldde het bedrijf echter dat een mid-stage studie van de kandidaat bij patiënten achieved een milde tot matige vorm van de ziekte van Alzheimer zowel de primaire als de secundaire eindpunten niet haalde.